患者招募
No.1
试验简介
试验题目：海曲泊帕联合标准免疫抑制治疗在初治重型再障患者的安全性和有效性随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究
药物名称：海曲泊帕乙醇胺片
适应症：重型再生障碍性贫血
No.2
试验目的
评价海曲泊帕乙醇胺片治疗在初治重型再障患者中的有效性。
评价海曲泊帕乙醇胺片治疗在初治重型再障患者中的安全性。
评价海曲泊帕乙醇胺片在初治重型再障患者中稳态时的群体药代动力学特征。
No.3
试验设计
试验分类：安全性和有效性
试验分期：III期
设计类型：平行分组
随机化：随机化
盲法：双盲
试验范围：国内试验
No.4
入选标准
1、年龄≥15周岁且≤75周岁（＜18周岁的受试者体重需≥50kg），性别不限。
2、根据Camitta标准诊断为重型再障；骨髓细胞增生程度正常的25%；如≥正常的25%但50%，则残存的造血细胞应30%；血象需具体以下三项中的两项：中性粒细胞绝对值0.5×/L；血小板数20×/L；网织红细胞绝对值20×/L。
3、不适合或不愿意进行造血干细胞移植（HSCT）。
4、理解研究程序且自愿书面签署知情同意书。
No.5
排除标准
1、其他原因所致的全血细胞减少以及骨髓低增生性疾病；
2、随机前使用过麦考酚酸吗乙酯、西罗莫司、高剂量的环磷酰胺（≥45mg/kg/d）、阿仑珠单抗等进行免疫抑制治疗，或随机前使用过血小板生成素受体激动剂（如艾曲泊帕、罗米司亭、人重组TPO等）；
3、既往有造血干细胞移植病史者；
4、已知或怀疑对海曲泊帕乙醇胺原料药等禁忌或高敏者；
5、筛选时有克隆性细胞遗传学异常的证据；
6、随机前经规范治疗后仍无法控制的出血和/或感染患者；
7、既往或筛选时为HIV感染或携带者或丙肝抗体阳性；
8、筛选时谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）高于正常值上限的2.5倍，总胆红素高于正常值上限的1.5倍，血肌酐高于正常值上限；
9、筛选时有未控制的高血压、严重心律失常、不稳定心绞痛、肺动脉高压；
10、既往有肝硬化病史或门脉高压症病史；
11、筛选前5年内受试者发生过任何器官系统的恶性实体瘤，不论是否已治疗、转移或复发，但局部皮肤基底细胞癌除外；既往或筛选时发现有血液肿瘤的受试者；
12、随机前12个月内发生过深静脉血栓、心肌梗塞、脑卒中或外周动脉栓塞的受试者；
13、妊娠或哺乳妇女；
14、育龄妇女或伴侣为育龄妇女的男性受试者拒绝在服药期间到最后一次服药后28天内使用高效避孕措施；
15、随机前3个月内参加过其他临床试验；
16、研究者认为具有任何可能导致受试者不能完成本研究或给受试者带来明显风险的其他情况。
No.6
主要研究者信息
姓名：张凤奎，临床医学，博士
职称：主任医师
Email：fkzhang
ihcams.ac.cn
No.7
研究组长单位
中国医院天津
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